В Португалии состоялась 17-я ежегодная международная конференция “Горизонты ХМЛ: учимся, делимся опытом и растем”.

17-я ежегодная международная конференция “Горизонты ХМЛ: учимся, делимся опытом и растем” состоялась в столице Португалии - Лиссабоне в период с 17 по 19 мая 2019 г. В работе конференции приняли участие организации со всей планеты, представляющие интересы пациентов с диагнозом хронический миелоидный лейкоз. От нашей организации в работе конференции принимал участие Куликов Станислав.

*ВООГ «Содействие» является постоянным участником данных международных форумов с 2007 года.

Инициатором и организатором проведения конференции является CML Advocates Network - сеть защитников пациентов с ХМЛ планеты.

В этом году в конференции приняли участие 119 делегатов из 61 страны мира; около 40% участников были из Европы. Особенностью этой конференции явилось то, что она была ориентирована больше на страны с низким и средним уровнем дохода, где существуют проблемы с лекарственным обеспечением.

Пэт Гарсия-Гонсалес (США), возглавляющая  Фонд Макса, который предоставляет бесплатно лекарства во многие страны,  в своей презентации отметила, что в настоящее время они обеспечивают лекарственными препаратами примерно 73 тысячи пациентов. «Это конечно удивительно, но и грустно, поскольку - это только малая часть людей, нуждающихся в терапии ингибиторами тирозинкиназ (ИТК)» - отметила Пэт Гарсия-Гонсалес.

Традиционно конференция состоит из двух секций: медицинской и адвокатской.

На медицинских сессиях можно узнать обновленные данные касательно терапии ХМЛ, задать вопросы специалистам с мировым именем, стать участником дискуссий. На адвокатских сессиях - обсудить проблемы, с которыми сталкиваются пациентские организации во всем мире, чтобы понять цели и задачи на текущий период и в будущем.

Среди тем, представленных и обсуждаемых на обеих секциях, наибольший интерес вызвала тема ремиссии свободной от терапии (TFR). Естественно эта тема наиболее актуальна для стран, где есть доступ к терапии ИТК разных поколений и, где существует отлаженная система диагностики ПЦР.

В своем выступлении профессор Франсуа-Ксавье Махона (Франция), который первым 10 лет назад начал исследование о возможности отмены терапии при достижении полного молекулярного ответа, отметил, что на конференции присутствуют пациенты, остановившие терапию 6 лет назад, например Мина Дабан (Франция). Профессор Франсуа-Ксавье Махон в своем выступлении, подробно остановился на рисках и дополнительной необходимой диагностики, помимо ПЦР, а именно исследование мутационного статуса и дополнительных хромосомных аномалий.

В странах, где ограничен доступ к лекарственным препаратам и нет возможности проведения ПЦР, остановка терапии при достижении полного молекулярного ответа совершенно нереальна на данном этапе. Например, в Нигерии, где население сопоставимо с РФ, существует только одна лаборатория.

Также обсуждалась тема снижения дозы лекарственного препарата с целью уменьшения побочных эффектов терапии, а не как путь к ремиссии свободной от терапии. Это в большей степени касалось не иматиниба с его стандартной дозировкой, а новых препаратов, например понатиниба. Спорным остается вопрос - как подходить к ремиссии без терапии? Постепенно снижая дозу препарата или сразу? 

Следующая тема, озвученная на конференции, - это окончание срока действия патента на оригинальные ингибиторы тирозинкиназ (ИТК);  безопасность и эффективность дженериков.

Патентная защита снова обсуждалась достаточно долго, практически полдня было посвящено теме “ХМЛ в 2023 году”, именно в 2023 году большинство  ИТК станут дженериками. По мнению многих участников - это хорошо, поскольку делает лечение более доступным, предоставляя более широкий выбор дженерических препаратов по значительно более низкой стоимости. Эта тема обсуждалась и с точки зрения прекращения разработки новых ИТК с приходом дженериков, так как коэффициент выживаемости - 95% и, учитывая то обстоятельство, что дженерические ИТК будут относительно дешевы, фармацевтическим компаниям будет, скорее всего, невыгодно разрабатывать и производить новые препараты ИТК.

Особый интерес у участников конференции вызывает тема “Новые препараты для лечения ХМЛ”. Одна сессия была посвящена разработке препарата ABL001 (асциминиб), компания Новартис.

Препарат является первым аллостерическим ингибитором BCR-ABL1. Асциминиб (ABL001) связывается с миристатным карманом BCR-ABL1 и поддерживает активность против тирозинкиназа - устойчивых мутаций АТФ активного участка. Сообщалось, что этот препарат атакует ХМЛ по-другому, в то же время, практически не давая побочных эффектов.

Очевидно, Новартис стремится продвигать этот препарат в качестве комбинированной терапии с одним из других ИТК.

Профессор Франсуа-Ксавье Махон (Франция) выступил с докладом “Будущие исследования: асциминиб и другие препараты”, в котором рассказал о том, что практика прекращения терапии при достижении молекулярного ответа будет общедоступной и, ХМЛ перестанет быть неизлечимым заболеванием, благодаря широкому спектру лекарственным препаратов.

Доктор Цзян (Китай) также упомянула, что в Китае разрабатывается новый препарат, направленный на атаку мутации Т315I и еще один находится на тестировании in vitro.

Темы адвокатских сессий этого года:

1. Улучшение доступа к терапии;
2. Региональные сессии. Поскольку конференция носит глобальный характер, то условно мир разделен на 6 регионов: Западная Европа, Азия и Тихоокеанский регион, Центральная и Восточная Европа (Россия здесь), Ближний Восток и Африка, Латинская Америка, Северная Америка.
3. Ключевые инициативы в области защиты пациентов с ХМЛ - лучшие практики.

Всемирная Сеть Защитников Пациентов с ХМЛ в марте 2018 года запустила глобальный онлайн-опрос «Ремиссия без терапии для пациентов с хроническим миелоидным лейкозом (TRF4CML patients)». Онлайн опросник был доступен на 11 языках, в том числе на русском языке. ВООГ “Содействие” подготовило перевод онлайн опросника на русский язык и приняло активное участие в данном глобальном проекте.

О результатах этого исследования рассказал Гиора Шарф (Израиль). В опросе участвовало 1016 респондентов из 68 стран. По активности были выделены регионы, где приняли участие более 20 человек (Западная Европа, Россия (70). Австралия), менее 20 человек (Канада, Северная Африка, Китай, некоторые государства Южной Америки). Подробности исследования с цифрами будут опубликованы позже в виде брошюры.

На конференцию были приглашены жена, дочь и мать Фердинанда из Кении - пациента с ХМЛ и члена организационного комитета, который умер немного больше года назад. После большого перерыва в лекарственном обеспечении, он попробовал три разных ИТК, которые были предоставлены Фондом Макса, поскольку в Кении проблемы с лекарственным обеспечением. Фердинанд был очень открытым и добрым человеком, который старался сделать больше для пациентов с ХМЛ, чем для себя самого. Во время одного из ужинов делегатам был представлен фильм о Фердинанде.

Во второй день конференции состоялось официальное совещание представителей пациентских организаций России, Украины, Армении, Грузии и Узбекистана, с участием представителей Фонда Макса, на котором обсуждалась возможность проведения конференции в Тбилиси  в сентябре 2019 года. Цель данной конференции - создание альянса пациентских организаций стран СНГ и Восточной Европы. Конференция будет проходить на русском языке.

Хочется отметить выступление профессора Роберта Томаса (Великобритания). В последний день конференции он представил презентацию о физических упражнениях, рационе питания, потреблении калорий, сахара, добавлении витамина D и т.д. Роберт Томас опубликовал книгу “Жизнь после рака”, которая может быть очень полезна с точки зрения контроля за питанием.

Спасибо организаторам, спонсорам, медицинскому и пациентскому сообществу за прекрасную и познавательную конференцию в Лиссабоне в мае 2019 года!

    Следующая конференция состоится в столице Коста-Рики в апреле 2020 года!

Куликов Станислав Петрович,

Региональный представитель ВООГ «Содействие» по Пензенской области