Кто может попасть в протокол терапии пациентов с хроническим миелолейкозом (ХМЛ) препаратом понатиниб?
Что важно знать о клинических исследованиях (КИ):
- Все лекарственные средства (ЛП) проходят несколько этапов изучения их безопасности и эффективности;
- Этапы до клинического изучения ЛП, те до применения у пациентов, включают разработку молекулы, его тестирование в пробирках на клетках (в онкологии и онкогематологии изучают насколько препарат может подавить опухолевые/лейкозные клетки вне организма пациента), далее изучают у животных (эффективность, осложнения);
- Этапы клинического изучения ЛП начинаются с первой фазы, где терапию начинают с наименьшей дозы и постепенно ее увеличивают в случае безопасности. В этой фазе отбирают наиболее эффективную дозу для достижения определенного эффекта. Во второй и последующих фазах подтверждают, как эффективность ЛП, так и его безопасность, изучают насколько препарат может быть эффективнее, чем уже существующие для лечения данного заболевания ЛС.
Цель проведения КИ лекарственных препаратов:
- Изучить безопасность ЛП;
- Изучить эффективность ЛП;
- Определить наиболее эффективные и безопасные дозы и режимы приема ЛП;
- Изучить преимущества по безопасности или эффективности нового ЛП перед уже существующими методами терапии или плацебо.
Какие медицинские центры участвуют в КИ:
- Отбор центров проводится очень тщательно;
- Условием является наличие высококвалифицированных специалистов, достаточного количества персонала для выполнения работы, предписанной протоколом, наличие большого объема оборудования для диагностических процедур.
В случае отбора центра для КИ спонсор – разработчик ЛП предоставляет центру:
- Разработанный протокол КИ, где четко прописаны все правила ведения пациента - когда и какие обследования выполнять для обеспечения безопасности и оценки эффекта терапии, в какой дозе давать препарат и как эту дозу впоследствии регулировать, что делать в случае возникновения осложнений и т.д.;
- Бесплатно ЛП;
- Финансирует все процедуры, предусмотренные протоколом;
- Проверяет квалификацию специалистов и их способность соблюдать условия протокола в КИ, обеспечивать безопасность пациента;
- В ходе КИ мониторы регулярно проверяют, выполняются ли условия КИ, обеспечивается ли безопасность пациента.
Общие условия для участия пациента в любых КИ:
- Пациент должен соответствовать определенным критериям, разработанным для данного конкретного протокола КИ (диагноз, фаза или стадия заболевания, иногда возраст, отсутствие определенных сопутствующих заболеваний и т.д.);
- Участие бесплатное – все обследования, предусмотренные в рамках КИ, а также препарат/препараты бесплатные;
- Выплата пациентам за участие в КИ, как правило, не проводится;
- Возможна (проводится не во всех клинических исследованиях) оплата дорожных расходов (оплата после предоставления билетов или предоставление билетов, такси), а также возможно размещение в гостинице;
- До начала всех процедур КИ врач дает информированное согласие для ознакомления. Включение в КИ возможно только после подписания информированного согласия, где четко прописаны основные условия участия в КИ, возможная польза от участия в КИ, возможные осложнения от проводимых методов обследования и от терапии;
- Пациент имеет право в любое время после подписания информированного согласия отказаться от участия в КИ, но желательно врачу сообщить причины отказа и уточнить у врача возможности дальнейшего лечения вне данного КИ;
- Врач имеет право/обязан в случае несоблюдения пациентом условий КИ (несвоевременная явка на плановый визит, нарушение дозировки и режима приема ЛП, отказ от прописанных в КИ процедур обследования) завершить участие пациента в КИ.
Протокол терапии пациентов с хроническим миелолейкозом (ХМЛ)
препаратом понатиниб
Кого можно включить (основные критерии)?
- Пациент имеет подтвержденный диагноз ХМЛ;
- Имеет хроническую фазу (никогда не было фазы акселерации или бластного криза);
- Нет эффекта от 2-х и более ингибиторов тирозин киназ (иматиниб, нилотиниб, дазатиниб или бозутиниб в любой комбинации)* ИЛИ
- Независимо от количества препаратов, если у пациента выявлена мутация T315I;
- Нет тяжелых сопутствующих заболеваний, в особенности со стороны сердца и сосудов (не было инфаркта, инсульта, нет атеросклероза сосудов нижних конечностей и т.д.), нет клинически значимого панкреатита, нет неконтролируемого сахарного диабета или артериальной гипертензии, нет ранее установленной тромбофилии (склонность к тромбозам);
- Не было трансплантации в пределах 60 дней. Если была ранее трансплантация, то не должно быть активной реакции трансплантата против хозяина.
Важно!!!
- Отбор пациентов продлится только до конца марта 2019 г.;
- В случае, если пациент сам подает заявку на участие в протоколе, должен представить выписной эпикриз из истории болезни (с указанием результатов исследований) за подписью врача-гематолога;
- В протоколе планируется терапия понатинибом в разных дозах (3 дозы - 15 мг/д или 30 мг/д или 45 мг/д). Данные дозы выбирает система автоматически;
- Понатинибом пациенты будут обеспечены в рамках КИ пока есть эффект, т.е. даже, если зарегистрируют препарат, они могут продолжить участие в КИ;
- Этап отбора длится 3 недели (обследование проводится для уточнения, соответствует ли пациент условиям протокола). Из обследований: пункция костного мозга, ЭХОКГ, ЭКГ, заборы крови на разные анализы;
- Если пациент удовлетворяет всем условиям включения, пациент начинает лечение;
- Первые 3 мес. пациент приезжает в центр каждые 2 недели, после 3-х мес. – каждые 3 мес.
Центры, участвующие в клиническом исследовании:
Москва:
– НМИЦ Гематологии, главный исследователь проф. Туркина Анна Григорьевна director@blood.ru
Санкт-Петербург:
- НМИЦ ВА Алмазова, гл исследователь Ломаиа Елза Галактионовна Lomelza@gmail.com
- РосНИИГиТ гл исследователь Шуваев Василий Анатольевич, shuvaev77@mail.ru
Самара:
- Самарский государственный университет, гл. исследователь профессор Давыдкин Игорь Леонидович dagi2006@rambler.ru
По информации Ломаиа Елзы Галактионовны, в.н.с., к.м.н. НИЛ онкогематологии Института гематологии, ФГБУ "Северо-Западный федеральный медицинский исследовательский центр им ВА Алмазова".