ХМЛ Горизонты 2017: учимся, делимся опытом, растем (26 - 28 мая, Франкфурт-на-Майне, Германия)

В этом году ежегодная международная конференция для организаций, представляющих интересы пациентов с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) «Горизонты ХМЛ» проходила во Франкфурте-на-Майне – финансовом центре Европы. Это 15-ая конференция. Она была юбилейной, поскольку 10 лет назад была создана «сеть ХМЛ –адвокаты» «CML advocates network».

Сеть ХМЛ-адвокаты – это 115 организаций из 86 стран мира.

26 мая:

Традиционно конференция начинается с подготовки слушателей к медицинским сессиям, когда Пэт Гарсия-Гонсалез из Макс Фаундэйшн рассказывает об истории, целях и задачах конференции, а также знакомит делегатов, которые впервые посещают подобные конференции с основными аспектами, связанными с ХМЛ, такими как: препараты ИТК для терапии ХМЛ, дженерики, мониторинг успешности терапии: общий анализ крови, цитогенетический и молекулярный ответы на терапию.

В конференции этого года принимали участие 89 делегатов (из них – 24 впервые), 17 представителей фармкомпаний, 8 докладчиков.

Далее, участников международной конференции приветствовали создатели сети ХМЛ –адвокаты Гиора Шарф (Израйль), Ян Гайсслер (Германия) и Байша Гуими (Маррокко).

Были представлены текущие и запланированные проекты сообщества, среди которых:

- мобильное приложение «ХМЛ СЕГОДНЯ» для пациентов, страдающих ХМЛ, доступное для смартфонов на платформе айфон и андроид на 7 языках (в ближайшее время будет и русский язык). Это приложение может быть полезно для всех пациентов с ХМЛ, которые лечатся в соответствии с международными стандартами;

- карманный гид по твиттеру;

-публикации в научных журналах, участие в клинических исследованиях;

-информационные ресурсы по программе «Ремиссия без лечения» «Treatment Free Remission» «TFR»,

- информация по дженерикам иматиниба и другим ИТК, отчеты по всем конференциям на 22 языках, включая русский и т.д. на сайте www.cmladvocates.net.

- книга «Лица мужества и надежды» теперь может дополняться новыми фотографиями и историями пациентов с ХМЛ, т.к. доступна видео - версия книги на твиттере и фейсбуке.

Среди запланированных проектов сети ХМЛ-адвокатов:

- масштабный проект тестирования качества дженериков иматиниба (представители разных стран в этом году привезли с собой образцы дженерических препаратов иматиниба+ инструкцию по применению + информацию о производителе и цене препарата в стране);

-продолжение участия рабочей группы ХМЛ адвокатов от пациентского сообщества в программах регистраций и клинических исследований новым ИТК;

- участие рабочей группы в программе «Ремиссия без лечения»;

- участие рабочей группы в создании регистра беременных с ХМЛ.

До обеда состоялась 1-ая адвокатская сессия:

Выступили Беттина Рилл (сеть пациентов с меланомой, Швеция) по теме: «Почему важно мнение пациентского сообщества в работе клинических исследователей и регуляторов по вопросу лекарственных препаратов» и Ян Гайсслер, Германия с докладом: «Как развивать собственные знания о лекарственных препаратах». Он подробно ознакомил слушателей с этапами клинических исследований новых лекарственных препаратов терапии ХМЛ, направленных на мутации гена abl-bcr и назвал важные аспекты для пациентов с ХМЛ, такие как:

- будущее терапии ХМЛ может идти несколькими путями: это применение новых ИТК, другие препараты, не относящиеся к ИТК, например, вакцины и т.д.;

- ремиссия без лечения для пациентов, достигших глубокого молекулярного ответа на терапии ИТК с постоянным молекулярным мониторингом и мониторингом мутационного статуса пациента в стандартизированных лабораториях.

Поднимался также вопрос о побочных эффектах, о том, что регистрируемые врачами и пациентами побочные эффекты могут разительно отличаться.

После обеда началась 1-я медицинская сессия: «Виды терапии ХМЛ 2017 год: Эволюция, Надежды. Проблемы».

«Управление ХМЛ в хронической фазе и фазах обострения болезни», доклад Каролины Павловски, доктор из Аргентины. В своем докладе она подробно остановилась на таких важных аспектах деятельности, как обучение врачей - гематологов Аргентины в достижении оптимального управления ХМЛ через организацию мониторинга, лечения и преодоления трудностей терапии пациентов в фазах акселерации болезни. Каролина Павловски рассказала подробно о многоцентровых проектах по исследованию мутаций, возникающих в продвинутых фазах хронического миелоидного лейкоза у пациентов в Аргентине. Отмечалась важность создания стандартизированных лабораторий.

«Управление ХМЛ в странах с ограниченным доступом к лечению и диагностике» - доклад доктора Иваны Урошевик, Сербия. В своей лекции Ивана Урошевик рассказала об опыте лечения пациентов с ХМЛ Сербии препаратами первой и второй линии терапии ХМЛ, включая дженерики. Кроме хронического миелоидного лейкоза она занимается и другими миелопролиферативными заболеваниями и трансплантациями.

В третьем докладе по теме: «Роль комбинированных видов лечения, интерферон и иммунотерапия ХМЛ» доктор Андреас Хочхаус из Германии остановился на возможностях улучшения глубины и продолжительности ремиссий при применении комбинированных видов терапии ИТК и интерферона.

27 мая

Второй день конференции начался с медицинской сессии №2, посвященной ремиссии без лечения.

Доклад доктора Андреаса Хочкауса, Германия «Прекращение терапии – что мы знаем о механизмах успешной остановки терапии и в чем мы ограничены» был посвещен общим целям и рекомендациям терапии ХМЛ: от достижения полного цитогенетического ответа к большому и полному молекулярному ответу до уровня отсутствия abl-bcr полностью.

Андреас подробно остановился на исследованиях по остановке терапии- EURO-SKI, которые проходили с мая 2012 по декабрь 2014 гг. Для остановки терапии необходимыми условиями являются: наличие стандартизированных лабораторий, позволяющих проводить ежемесячно в первые годы молекулярное исследование крови на остаточный abl-bcr; доступность препаратов 2-го и 3-го поколения ИТК; полный или большой молекулярный ответ в течение 2 х лет терапии ИТК для пациентов (рекомендуется иметь ответ 4.5 в логарифмическом исчислении) и отсутствие рецидивов в истории болезни.

Подробно также были представлены в сравнении риски побочных эффектов на разных видах препаратов: иматиниб, нилотиниб, дазатиниб, бозутиниб.

Следующий доклад Гиоры Шарф, Израиль «Перспективы жизни пациентов с ХМЛ в условиях ремиссии без лечения – и роль рабочей группы адвокатов ХМЛ по этой проблеме» касался проблем, с которыми сталкиваются и могут столкнуться пациенты:

- недостаток информации;

- разные стандарты в разных странах и группах исследования;

- лоббирование фармкомпаний препаратов 2-й линии ИТК как более продвинутых опций для перехода в программу « ремиссии без лечения», хотя это не доказано в реальной жизни;

- боязнь пациентов прекращать терапию в условиях ремиссии, поскольку существуют риски;

- исследования по прекращению терапии в условиях ремиссии возможны пока только в рамках клинических исследований, в странах с ограниченным доступом к терапии и диагностике это пока еще недоступно.

В конце этой медицинской сессии докладчики - специалисты в области лечения ХМЛ Андреас Хочхаус, Джейн Эпперлей и Каролина Павловски организовали дискуссию по вопросу «Готовы ли мы рекомендовать остановку терапии вне рамок клинических исследований?» Основной вопрос стоял так: как прекращать терапию, сразу или постепенно снижая дозировку с 400 мг все ниже и ниже? При прекращении терапии вновь возникают неприятные побочные эффекты, такие как мышечные и костные боли. Кроме того, остается открытым вопрос о возможности появления мутаций в условиях прекращения приема препарата. В развитых странах, где существует возможность использования всех видов ИТК и есть стандартизированные лаборатории, - остается много вопросов, а что делать пациентам, где нет таких возможностей? Что делать пациентам, которые не могут войти в ремиссию, позволяющую прекратить лечение? Что лучше: принимать ИТК и быть в ремиссии или достичь ремиссии и остановить терапию? Остается много открытых вопросов….

Адвокатская сессия №2 «Доступ к современным видам лечения – хороший, плохой, уродливый».

Здесь мы могли услышать презентации Яна Гайсслера, Германия «Доступ к лечению в западных странах» и Пэт Гарсия-Гонсалез «Доступ к лечению в странах развивающихся и с низким уровнем развития, программы для таких стран по лекарственному обеспечению».

По заявленным темам становится понятным, что если в Европе существуют проблемы с доступностью лечения и мониторинга, то что уж говорить про страны третьего мира, где пациенты во многом ограничены, например в Нигерии, население которой превышает население РФ, существует программа Макс Фаундэйшн, по которой пациенты обеспечиваются иматинибом-гливеком, но во всей стране существует единственная лаборатория (!) и анализы платные. Многие пациенты просто не могут финансово нести такие огромные расходы.

После обеда нас ждала 3-я медицинская сессия, посвященная побочным эффектам при терапии ИТК, а также проблеме беременности и способности к деторождению у пациентов с ХМЛ.

Итак, доктор Андреас Хочхаус в своей презентации «долгосрочные побочные эффекты и качество жизни» подробно остановился на разных побочных эффектах при лечении иматинибом, дазатинибом и другими ИТК, показав в сравнении какие побочные эффекты на каких препаратах превалируют. В частности, на нилотинибе высок риск увеличения концентрации глюкозы и липазы, высок риск развития диабета. Самый нетоксичный препарат – иматиниб, самый токсичный – понатиниб. Поднимался вопрос о снижении дозы препарата и переход к остановке терапии при благоприятном прогнозе.

Доктор Джейн Эпперлей, Великобритания в докладе «Беременность и способность к деторождению» подробно рассказала о рисках для женщин, планирующих рождение ребенка. В РФ в частности проблемой рождения детей у пациенток с ХМЛ занимается много лет доктор Екатерина Челышева.

Затем, в адвокатской сессии №4 «Лучшие практики деятельности пациентских организаций» выступали Феличи Бомбачи, Италия, Борис Мачавариани, Грузия, Лайза Мачадо, Канада и другие. В целом, эти выступления были посвящены таким видам деятельности пациентских сообществ, как организация встреч пациентов с врачами, проведение школ для пациентов, создание интернет сообществ пациентов и для пациентов, борьба за доступность мониторинга терапии и препараты.

После завершения рабочей части конференции нас ждал незабываемый ужин на кораблике, курсирующем по реке Майн. Здесь у нас была великолепная возможность обсудить различные темы и поделится мнением по разным вопросам, звучащим на сессиях конференции в неформальной обстановке.

28 мая

Медицинская сессия №4 + Адвокатская сессия № 5 «Дженерики».

Шарунас Нарбутас, Литва «ХМЛ дженерики: статус кво и ХМЛ декларация» рассказал о роли пациенских сообществ в условиях использования дженериков ИТК. Он сформулировал так называемые 6 простых правил:

- приобретать лекарства от лицензированных фармацевтических компаний, а не в онлайн магазинах;

- всегда проверять упаковку на повреждения;

- обращать внимание на такую информацию: название препарата, производитель, срок годности и инструкцию по использованию препарата внутри упаковки;

-не покупать просроченные препараты, будь то таблетки, капсулы или препараты для инъекций;

- докладывать о побочных проявлениях препарата доктору/фармацевту;

- если вы заподозрили, что препарат субстандартный, сообщайте сразу лечащему врачу/ фармацевту/регулятору.

Важно также записывать дату начала применения дженерика, сообщать врачу о побочных эффектах и делится с пациентским сообществом информацией в случае смены препарата.

Далее, специалисты в области ХМЛ Каролина Павловски, Ивана Урочевик и Андреас Хочхаус выступили с презентациями об опыте применения дженериков в их странах: Аргентине, Сербии и Германии. Медицинская сессия закончилась дебатами « Что необходимо сделать для контроля качества дженериков?».

Дженерики – это хорошо! Дженерики эквивалентны оригиналу, но их цена намного ниже. Дело в том, что на волне дженериков могут прийти препараты - фейки. Поэтому очень важно контролировать качество, биоэквивалентность дженериков от разных производителей.

Терапевты, в случае лечения пациентов дженериками ИТК должны строго следить за результатами молекулярного исследования, отмечать рост транскрита или потерю ответа; докладывать о побочных эффектах, с которыми сталкиваются пациента на дженериках и в случае развития признаков непереносимости дженерика, незамедлительно переводить на оригинальный препарат.

В заключении хочу отметить, что конференция проводилась на высоком уровне в дружественной и плодотворной атмосфере. Было очень приятно встретить старых друзей из разных стран и познакомится с новыми лидерами пациентских организаций.

Куликов Станислав

Региональный представитель ВООГ «Содействие» по Пензенской области