CML Horizons 2018 (Варшава, Польша. 4-6 мая)

16-я ежегодная международная конференция для организаций, представляющих людей с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) в этом году проходила в столице Польши Варшаве с 4 по 6 мая.

Инициатором и организатором проведения конференции является сеть защитников пациентов с ХМЛ -CML Advocates Network cmladvocates.net

Наша общероссийская общественная организация инвалидов ВООГ «Содействие» является постоянным участником данных международных форумов с 2007 года.

Девиз конференции: учимся, делимся опытом, растем. В настоящее время сеть защитников пациентов с ХМЛ насчитывает 118 пациентских организаций из 88 стран, представляющих все континенты.

В этом году в Варшаве приняли участие около 120 человек: 80% - представители пациентов, 10% - врачи; 10% - представители фармацевтической промышленности.

Конференция является той рабочей площадкой, где встречаются лидеры пациентских организаций, лучшие специалисты в области онкологии, гематологии и других медицинских областей из разных стран мира, чтобы узнать последние новости в терапии ХМЛ, обменяться опытом работы, идеями и лучшими практиками по защите интересов людей с ХМЛ.

Участие в конференции – это не повод для экскурсий и приятных встреч с друзьями, скорее совсем наоборот. Повестка дня достаточно жесткая: четко соблюдается график проведения сессий, рабочий день длится с 9.00 до 18.00 с перерывами на кофе и обед, где продолжаются уже неофициальные общения с врачами, представителями пациентских организаций.

Традиционно конференция состоит из двух секций: медицинской и адвокатской.

На медицинских сессиях можно узнать обновленные данные касательно терапии ХМЛ, задать специалистам с мировым именем вопросы, стать участником дискуссий. На адвокатских сессиях - обсудить проблемы, с которыми сталкиваются пациентские организации, чтобы понять цели и задачи на текущий период и в будущем.

Темы медицинских сессий этого года:

1 день №1 «Управление ХМЛ в странах с проблемой допуска к современной терапии»:

- Доступ к лечению в Восточной Европе (Андрия Богданович, Сербия);

- Доступ к мониторингу эффективности терапии в странах Африки (Николас Антони Отиено Абиния, Кения);

- Ремиссия свободная от терапии (TFR) в странах с низким и средним уровнями развития на примере Азии (Раймонд Вонг, Гонконг).

Например есть значительная разница в доступе к стандартной терапии ХМЛ в Западной, Восточной и Юго-Восточной частях Евросоюза. Так, в Восточной части ЕС существует проблема доступности ИТК 2-го и 3-го поколений, а также небольшое количество клинических исследований; в Юго-Восточном ЕС – это проблема качества проведения ПЦР, малое число лабораторий. ЕС насчитывает в настоящее время 28 государств и соответственно 28 различных систем здравоохранения.

2 день № 2 «Первая линия терапии ХМЛ»:

- Повлияло ли внедрение дженериков на клинические решения в терапии первой линией? (Джианантонио Рости, Италия);

- Нилотиниб и дазатиниб в педиатрии (Майнольф Зутторп, Германия);

- Обновление рекомендаций по лечению (Делфайн Ри, Франция).

№3 «Управление побочными эффектами».

Если говорить о применении различных ИТК в качестве терапии первой линии, то каждый из них имеет свою «ахиллесову пяту», - по выражению доктора Джианантонио Рости. Другими словами, известные ИТК иматиниб (400 мг), дазатиниб (100 мг) и нилотиниб (600 мг) могут провоцировать различные побочные эффекты разной степени тяжести. В любом случае, базовым арсеналом в терапии ХМЛ остаются: иматиниб, дазатиниб, нилотиниб, бозутиниб и понатиниб.

В педиатрии к иматинибу в качестве основного стандарта терапии добавлены нилотиниб и дазатиниб, что является большим прорывом, однако следует с осторожностью относиться к дозировке при лечении детей.

Что касается иматиниба, как наиболее изученного препарата 1-й линии терапии ХМЛ, до сих пор не ясно, обладает ли этот препарат иммуномодулирующими свойствами, позволяющими влиять на противораковый иммунный контроль в долгосрочной перспективе или же обладает таргетной активностью и может подавлять онкоактивность.

Профессор Делфайн Ри в своей презентации на тему «Обновление рекомендаций по лечению» подробно остановилась на теме ТFR (ремиссии свободной от терапии).

TFR соответствует состоянию «операционного лечения», определяемому отсутствием явного рецидива ХМЛ в долгосрочной перспективе, несмотря на наличие лейкемического стволовых клеток.

TRF обусловлен предшествующим дооперационным достижением и поддержанием глубокого молекулярного ответа.

TFR требует, по крайней мере, наличие стойкого большого молекулярного ответа (менее 0.01) с постоянным определением не реже одного раза в месяц ПЦР- статуса пациента в стандартизированной лаборатории и в рамках клинических исследований.

Были отмечены разные подходы в рекомендациях по остановке лечения: более 3 или более 5 лет на терапии ИТК; ответ 0.01 или 0.001 более 2- х лет и т.д. Также не существует единого мнения, относительно точки отсчета, когда необходимо возвращаться на ИТК после неудачи и возвращения болезни: когда ПЦР превысил 0.01 или 0.1.

Примерно 50% пациентов, участвующих в TFR, по оценкам докладчиков, по- прежнему находятся в большом молекулярном ответе через два года после остановки терапии. При рецидиве, возвращение на терапию прежним ИТК, возвращает пациента в стойкую ремиссию. Это звучит оптимистично. Важно, чтобы пациент до года контролировал свой пцр 1 раз в месяц и через год – 1 раз в три месяца, но не реже.

3 день №4 «Новые препараты. Новые режимы»:

- ABL001 (ascitinib) –асцитиниб – клинические исследования (Делфайн Ри, Франция);

- Применение низких доз ИТК (Делфайн Ри, Франция);

- Как изменится терапевтический ландшафт в вашем регионе через 5 лет, дискуссия с докладчиками из Азии (Раймонд Вонг, Гонконг), Африки (Николас Антони Отиено Абиния, Кения) Восточной Европы (Андрия Богданович, Сербия), ЕС (Джианантонио Рости, Италия).

На конференции Делфайн Ри представила результаты ранних клинических исследований препарата асцитиниб компании Новартис. Указанный препарат является также ингибитором тирозинкиназ (ИТК), но его действие отличается (он связывается с карманом ABL1 и вызывает формирование бездействующей структуры киназы), ведутся исследования по сочетанию этого препарата с другими ИТК (нилотинибом) и использованию в качестве монотерапии. Исследования на мышах показало меньшее число побочных эффектов. Однако, потребуется еще 5-8 лет до одобрения этого препарата и появления его на рынке.

Важным пунктом обсуждения применения ИТК была их дозировка. Есть много факторов, которые влияют на дозировку, например, вес пациента. В настоящее время изучается возможность адаптации доз лекарственных препаратов к особенностям пациента с учетом различных факторов. Снижение дозировки является важным фактором уменьшения токсичности и побочных эффектов, особенно в педиатрической практике.

Темы адвокатских сессий этого года:

№1 Улучшение коммуникаций с пациентами.

№2 Деятельность на основе доказательной базы.

№3 Прекращение терапии в ремиссии – клинические сведения, информация для пациентов, отрицательные примеры из практики.

В конференции участвуют представители разных стран и, совершенно очевидно, что в каждой стране существуют свои проблемы и особенности, поэтому самая первая адвокатская сессия проводилась отдельно по регионам:

- Европа (модераторы: Зак Уайтли, Англия; Ян Гайсслер, Германия; Яна Пелучова, Чехия; Сарунас Нарбутас, Литва; Хелена Кугурович, Сербия);

- Азиатско-тихоокеанский регион (модератор Род Падуя, Филиппины);

- Северная Америка (модераторы: Гейл Сперлинг, США; Лайза Мачадо, Канада);

- Латинская Америка (модератор Мерседес Артега, Аргентина).

В европейской региональной сессии обсуждались вопросы доступа к терапии ИТК 2-го и 3-го поколения; к мониторингу и клиническим исследованиям; установление контакта с пациентами и гематологами на местах и т.д.

Важным, на мой взгляд тезисом, является необходимость создания партнерских и доверительных отношений пациент-врач.

Две основные юридические и информационно-пропагандистские сессии продемонстрировали примеры того, как пациентское сообщество может генерировать различные программы, помогающие в работе врачам и оказывающие влияние на органы власти и фармацевтическую промышленность. Например, в прошлом году пациентским сообществом была инициирована масштабная проверка дженериков иматиниба.

Определение активной субстанции в 43 дженерических препаратах из 22 стран показало эффективность подавляющего большинства дженериков и в то же время выявило проблему процентного состава активных компанентов.

В марте 2018 cmladvocatesNetwork запустили проект «вопросник для пациентов с ХМЛ», который будет активен по июль 2018 года. Вопросник адресован тем пациентам с ХМЛ:

- кто рассматривают возможность остановки терапии ИТК в ремиссии;

- кто уже участвует в программе TFR;

- кто вынужден был вновь возобновить терапию после роста показателей ПЦР.

Ссылка на опросник здесь: htth://www.cmladvocates.net/tfr-cml-patient

Подобное анкетирование было проведено в 2017 году ВООГ «Содействие».

С докладам о проекте «Вопросник для пациентов с ХМЛ, участвующих в программе ремиссия без терапии», о предварительном анализе ответов выступил Гиора Шарф, Израиль. На 30 апреля 2018 года в анкетировании приняли участие пациенты 55 стран, включая Российскую Федерацию, было в общей сложности получено более 500 ответов.

Во второй день конференции состоялось официальное совещание представителей пациентских организаций России, Украины, Армении и Узбекистана, в ходе которого было принято решение о проведении летом 2019 года конференции с рабочим названием «Новые Горизонты –СНГ» в городе Тбилиси, Грузия. Цель данной конференции - создание альянса пациентских организаций стран СНГ и Восточной Европы. Конференция будет проходить на русском языке.

Спасибо организаторам, спонсорам, медицинскому и пациентскому сообществу за прекрасную и познавательную конференцию в красавице Варшаве! До новых встреч, друзья!

 

С.Куликов

руководитель Пензенского регионального отделения ВООГ «Содействие»