22 сентября – Всемирный день больных хроническим миелолейкозом

Всемирный день больных хроническим миелолейкозом или International CML Awareness Day 22/9 уже несколько лет проводится во всем мире.

Выбор даты проведения 22 сентября — не случаен. Хронический миелолейкоз (ХМЛ) стал первым злокачественным заболеванием с выявленной генетической аномалией — хромосомной транслокацией, при которой части из 22-ой и 9-ойхромосом меняются местами.

ХМЛ - это редкое онкологическое заболевание. Заболеваемость хроническим миелолейкозом составляет приблизительно 1-2 случая на 100 000 человек в год. В России, по данным национального регистра, проживает около 8 000 больных ХМЛ, из них около 100 детей и подростков. До недавнего времени диагноз ХМЛ означал смертельный приговор. Однако последние годы ситуация изменилась.

В настоящее время в арсенале российских специалистов есть инновационные методы терапии, позволяющие значительно улучшить качество жизни пациентов и увеличить ее продолжительность, что выделяет хронический миелолейкоз среди множества онкогематологических заболеваний. В рамках федеральной программы «7 нозологий» пациенты с ХМЛ обеспечиваются дорогостоящими препаратами - иматиниб. И это позволило сделать прорыв в выживаемости таких пациентов.

Тем не менее, по данным российского регистра больных ХМЛ, 30-40% пациентов имеют резистентность или непереносимость данного вида терапии. Сегодня специалисты располагают данными о более эффективном лечении таких больных при помощи других препаратов, которые также рекомендованы для применения в России – это инновационные препараты 2 поколения: нилотиниб, дазатиниб, бозутиниб.

Лекарственный препарат дазатиниб вошел в перечень лекарственных препаратов для медицинского применения, в том числе лекарственных препаратов для медицинского применения, назначаемых по решению врачебных комиссий медицинских организаций (ОНЛС) и с 2018 года будет выдаваться пациентам с ХМЛ, имеющим инвалидность.

Закупка лекарственного препарата нилотиниб, входящего в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, и препарата бозутиниб, не вошедшего в этот перечень и в этом году, остается за счет бюджетных ассигнований регионов.

В июне 2017 года Всемирная организация здравоохранения включила дазатиниб и нилотиниб в обновленный перечень основных лекарственных средств, тем самым отметив важность выше указанных препаратов для лечения хронического миелолейкоза.

В июле этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые за историю отечественной фармацевтики присвоило орфанный статус российскому экспериментальному лекарству под названием PF-114. Ученые разработали селективный ингибитор тирозинкиназы III поколения. Предполагается, что созданная ими молекула должна будет еще более эффективно подавлять активность белка, который кодируется геном BCR-ABL. На данный момент исследователи приступили к 1-й фазе клинических испытаний.

На сегодняшний день в Российской Федерации большинство пациентов с ХМЛ получают лекарственную терапию и диагностику вовремя. И это стало возможным благодаря длительной совместной работе ВООГ «Содействие» вместе с медицинским сообществом, федеральной и региональной властью.

Тем не менее, остаются вопросы по расширению списка препаратов «7 нозологий» для терапии ХМЛ, с целью обеспечения их повсеместной доступности через централизованные закупки. Также остается актуальным вопрос разработки нормативно-правовых документов, тарификации и организации, диагностических мероприятий в регионах.