Новость

Неклинический случай

Регионы пока не готовы обеспечить лечение миелофиброза по клиническим рекомендациям.

С 1 января государственные медицинские учреждения в РФ должны были начать использовать профильные клинические рекомендации при лечении пациентов. Однако, как показывает ситуация с лечением миелофиброза, далеко не все из них готовы обеспечить пациентов медицинской помощью в соответствии с новыми требованиями в необходимые сроки.

С 1 января, согласно постановлению правительства №1968, российские государственные медучреждения должны были начать предоставлять медицинскую помощь своим пациентам в соответствии с клиническими рекомендациями. Как рассказывает заведующая отделением стандартизации методов лечения ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России Анаит Меликян, следование КР в перспективе позволит оптимизировать методы диагностики, лечения, реабилитации и профилактики в рамках оказания медицинской помощи пациентам, а также разрабатывать критерии качества, порядки и стандарты медицинской помощи, типовые табели оснащения и управления лечебно-диагностическим процессом. Однако, как показывает ситуация с отдельными нозологиями, например миелфиброзом (МФ), редким злокачественным заболеванием крови, далеко не все регионы готовы в нужные сроки перестроить свою работу с пациентами.

«Миелофиброз — это редкое жизнеугрожающее заболевание, характеризующееся агрессивным клиническим течением, поскольку в костном мозге образуется фиброзная ткань, замещающая другие клетки»,— объясняет Анаит Меликян. Без терапии заболевание прогрессирует и приводит к значительному ухудшению состояния здоровья: тяжелой анемии и увеличению размеров селезенки. В результате страдает качество жизни пациентов с МФ. Так, большинство из них, по данным опроса, проведенного в ходе национальной программы «Качество жизни пациентов с миелопролиферативными новообразованиями (МПН) и отношение к проблемам, связанным с заболеванием и лечением, с точки зрения пациентов и врачей», испытывают постоянную слабость (93%), вялость или снижение активности (89 %), проблемы с концентрацией внимания (73%), дискомфорт в животе (70%), раннее насыщение (63%), ночную потливость (59%) и боль в костях (55%). Помимо снижения качества жизни МФ также может привести к смерти — большинство людей с таким диагнозом погибает от осложнений заболевания, а также от трансформации МФ в острый лейкоз, который развивается у 10–30% больных.

Сейчас для лечения первичного миелофиброза в клинической практике врачи применяют два типа препаратов — циторедуктивные и ингибиторы JAK2. Терапия препаратами первой группы, не всегда достаточно эффективна, а при длительном лечении может привести к серьезным побочным эффектам. Препараты второй группы относятся к патогенетической, таргетной терапии и, по данным клинических исследований, позволяют не только улучшить прогноз по выживаемости пациентов с МФ, но и качество жизни.

С 2016 года таргетная терапия является частью профильных клинических рекомендаций при МФ. Как подчеркивает Анаит Меликян, этот документ появился в результате работы специалистов-онкогематологов, которые использовали опыт лучших лечебных практик, собранный в США и европейских странах. Тем не менее, в России необходимую терапию в среднем получали не более 20% пациентов с МФ. Так, по данным аналитической компании Headway Company, которая проанализировала госзакупки препаратов, затраты регионов на препараты таргетной терапии за последние пять лет выросли в несколько раз. Если в 2016 году сумма расходов на ингибиторы JAK2 составила примерно 500 млн руб., то по итогам 2021 года она увеличилась до 2,3 млрд руб. В то же время, по словам руководителя проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья им. Н. А. Семашко» Елены Красильниковой, потребность пациентов в этих препаратах гораздо выше — по прогнозным оценкам, чтобы предоставить лечение всем, кто нуждается в нем в соответствии с клиническими рекомендациями, регионы должны были бы потратить на их закупку 5 млрд руб. в год. По ее словам, с учетом статистики о выживаемости и уровня диагностики в России от первичного миелофиброза страдают 5,86 тыс. человек, при этом терапией, по данным опроса для ежегодного бюллетеня Госдумы «Белая книга», были обеспечены только 923.

Отметим, что сложности с лекарственным обеспечением пациентов с МФ также связаны с недостаточно высоким качеством их учета. Если судить по статистике США и европейских стран, число россиян с таким диагнозом должно составлять не менее 6 тыс. человек. «По данным регистра по эпидемиологии миелопролиферативных заболеваний, который был создан по инициативе Российского национального гематологического общества, за год в России возникает один новый случай на 100 тыс. человек»,— говорит Анаит Меликян. То есть в масштабах России — около 1,4 тыс. диагностированных пациентов с МФ ежегодно. Однако из-за того, что симптомы миелофиброза легко спутать с симптомами других хронических заболеваний — а в их числе усталость, снижение аппетита, кожный зуд, потеря веса, зачастую пациенты обращаются к врачу слишком поздно или не обращаются совсем. Врачи первичного звена, к которым идут такие пациенты, могут не иметь достаточной орфанной настороженности, чтобы назначить специфические исследования при жалобах. Из-за этого реальное число пациентов с МФ в России может быть выше официальных цифр, а, следовательно, доля тех, кто обеспечен необходимой терапией, ниже.

Обе эти проблемы — и в части диагностики, и в части лекарственного обеспечения — должны были бы быть решены благодаря обязательному переходу регионов на профильные клинические рекомендации с 1 января. Однако пока этого не произошло. Так, как следует из данных опроса онкогематологических пациентов, который в 2022 году провела Общероссийская общественная организация инвалидов «Всероссийское общество онкогематологии "Содействие"» (ВООГ «Содействие»), 79% пациентов с миелопролиферативными заболеваниями были вынуждены оплатить проведение лабораторных диагностических исследований за свой счет, хотя данные услуги должны выполняться в рамках ОМС в соответствии с клиническими рекомендациями. По словам президента ВООГ «Содействие» Лилии Матвеевой, также практически не изменилась ситуация с важнейшей составляющей процесса лечения — предоставлением необходимой лекарственной терапии. По ее словам, сейчас большая часть обращений от пациентов с МФ в их организацию поступает по вопросам лекарственного обеспечения и правовой поддержки, как и раньше.

Исходя из данных статистики Headway Company, пока сумма расходов на необходимую таргетную терапию за первый квартал 2022 года находится на уровне, сопоставимом с показателем за аналогичный период прошлого года (чуть более 600 млн руб.). Основная причина, по которой регионы не могут увеличить закупки нужных препаратов, говорит Лилия Матвеева,— финансовая. «Размеры региональных бюджетов на лекарственное обеспечение не позволяют обеспечить препаратами всех, кому они необходимы. Пациенты с миелофиброзом, в свою очередь, в большинстве регионов даже не учитываются в профильном регистре больных, что не позволяет властям планировать закупки препаратов»,— отмечает она. Пациенты обеспечиваются за счет канала РЛО, который перегружен «массовыми» заболеваниями (диабет, ССЗ), где редкие пациенты просто теряются, а орфанного бюджета на них не выделяется.

С 2021 года часть онкологических заболеваний крови, в том числе первичный миелофиброз, были отнесены к клинико-профильной группе «Онкология», что позволило регионам закупать препараты для этих пациентов за счет средств федерального проекта «Борьба с онкологическими заболеваниями», который входит в нацпроект «Здравоохранение». Однако это мало изменило ситуацию, считает Елена Красильникова: в большинстве регионов онкологическая служба отделена от онкогематологической, поэтому пациенты с МФ, которые наблюдаются у гематологов или онкогематологов, по-прежнему остаются незамеченными системой здравоохранения. На них просто не остается финансовых ресурсов у региона.

Чтобы решить проблему лекарственного обеспечения для данных пациентов, говорит Елена Красильникова, необходимо создать федеральный регистр их учета. «Данные в него должны поступать из регистров таких пациентов в регионах — тогда и на федеральном, и на региональном уровне будет понимание, сколько больных есть в стране и какая помощь им нужна»,— говорит она. Также, отмечает Елена Красильникова, закупки препаратов для лечения миелофиброза необходимо переводить на федеральный уровень — ресурсы на дополнительные расходы сейчас есть только у федерации, а централизация позволит экономить средства за счет масштаба.

«Только благодаря совместным усилиям государства, профессионального и пациентского сообществ можно достичь общую цель — повышение доступности медицинской и лекарственной помощи онкогематологическим пациентам»,— убеждена Лилия Матвеева.

Источник: Ольга Николева https://www.kommersant.ru/doc/5306867